Descripción general de la terapia genética

Un gen es una secuencia de material en las células del cuerpo que indica lo que una persona heredará de su madre y padre biológicos. Estas pequeñas unidades de ADN determinan el género, el color de los ojos, la altura, y todos los detalles del cuerpo y de la mente. Algunos genes controlan la forma como funciona el cuerpo mediante la expresión de las proteínas al mismo tiempo que muchos otros genes controlan la producción de esas proteínas. Eso significa que algunos genes producen acciones en el cuerpo por medio de las proteínas. Otros genes controlan la cantidad de producción de proteínas. El trabajo de los genes es un proceso sumamente complicado.

Los problemas con el funcionamiento de los genes pueden deberse a la herencia genética, a que estos pueden dañarse, o estar ausentes al nacer. Los genes que controlan las acciones de otros genes pueden tener una producción excesiva o muy escasa o no funcionar.

Alfred Sturtevant descubrió el mapeo genético primero en la mosca de la fruta en 1911 en la Universidad de Columbia. Se ha avanzado mucho después de este descubrimiento en el mapeo de la secuencia de los genes humanos, que se concretó en 2003. Este fue un paso importantísimo hacia la comprensión de diferentes partes de la secuencia genética humana, que es el primer paso para aprender cómo corregir errores en los genes que pueden provocar problemas de salud o afectar esta.

Aun cuando la terapia genética continua en desarrollo, es importante estar pendiente de su proceso y progreso ya que en la actualidad es y seguirá siendo un tratamiento de enfermedades para el futuro.

La terapia genética es un tratamiento médico en desarrollo que puede utilizarse para:

• Agregar genes. Sustituye a los genes que no funcionan bien con copias sanas del gen que funciona mal
• La desactivación de genes. Detiene a los genes inactivos o a los genes hiperactivos que provocan enfermedades ya sea en el gen afectado o en los genes que controlan el comportamiento de otros genes
• La edición de los genes. cambia la secuencia de un gen para corregir las mutaciones

• la terapia con oligonucleótidos antisentido. Es el uso de moléculas sintéticas para bloquear la actividad de genes específicos

La terapia genética se administra mediante diferentes métodos, dependiendo del padecimiento. El tratamiento se administra mediante inyecciones intravenosas de diferentes virus, que generalmente se utilizan como transportadores de genes en el cuerpo ya que pueden entrar fácilmente en las células del cuerpo.

Puede utilizarse una de las siguientes técnicas:

• El ADN plasmídico consta de moléculas que se organizan para proporcionar genes a las células.
• Los vectores pueden ser bacterias o virus de los que se ha eliminado la enfermedad infecciosa para que transporten los genes terapéuticos a las células humanas.
• La tecnología de edición de genes humanos altera o repara los genes mutados.
• La terapia genética celular derivada de los pacientes es la remoción de células del cuerpo, reorganizadas genéticamente, y devueltas a la persona
  
  

Hoy en día se utilizan algunas terapias genéticas. El tratamiento para la atrofia muscular espinal está limitado a menores de dos años. Este es un trastorno genético que produce debilidad y desgaste muscular. Se están llevando a cabo estudios para evaluar el tratamiento en niños mayores. Otros tratamientos incluyen el tratamiento para la adrenoleucodistrofia, un trastorno genético raro que daña el cerebro y las glándulas suprarrenales.

Se están estudiando diferentes tratamientos con terapia genética en la pediatría. Hay unos cuantos estudios incluyen el tratamiento de parálisis cerebral, lesión cerebral, derrame cerebral, lesión de la médula espinal, y otras enfermedades neurológicas. Hay más opciones para adultos, aunque todavía son pocas, e incluyen a jóvenes en los últimos años de la adolescencia.

Se están llevando a cabo estudios específicos para niños y adultos con parálisis, que utilizan la terapia genética en enfermedades neurológicas como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis múltiple, entre otras. También cuenta con un tratamiento para la ELA. Estas enfermedades están apareciendo en pocos casos de adolescentes y preadolescentes. En cuanto a la lesión de la médula espinal, hay estudios en etapas iniciales cuyo objetivo es agregar genes y promover que éstos provoquen el nuevo crecimiento de fibras nerviosas en los lugares de la lesión.